เปลี่ยนพันธุกรรมมนุษย์สู่การรักษาโรคที่เคยไร้ทางแก้ด้วย Biotech

CRISPR-Cas9: กรรไกรโมเลกุลที่เดินเข้าไปแก้ไข DNA

หากเปรียบ DNA เป็นบทความขนาดยาวที่มีตัวอักษรนับพันล้านตัว เทคโนโลยี CRISPR-Cas9 ก็คือฟังก์ชัน “Find and Replace” (ค้นหาและแทนที่) บนโปรแกรมคอมพิวเตอร์

• กลไกการทำงาน: นักวิทยาศาสตร์สามารถออกแบบโมเลกุลให้นำทางระบบ CRISPR เดินตรงไปยังพิกัดของยีนที่ผิดปกติได้อย่างแม่นยำ จากนั้นเอนไซม์ Cas9 (ซึ่งทำหน้าที่เหมือนกรรไกร) จะทำการตัดยีนส่วนที่เสียออก แล้วเปิดโอกาสให้ระบบซ่อมแซมเซลล์ใส่รหัสพันธุกรรมที่ถูกต้องเข้าไปแทนที่
• ความสำเร็จในปัจจุบัน: ปัจจุบัน FDA (อย. สหรัฐฯ) ได้อนุมัติการรักษาโรค “โลหิตจางเม็ดเลือดแดงรูปเคียว” (Sickle Cell Disease) และโรคธาลัสซีเมียด้วยเทคนิคนี้สำเร็จเป็นครั้งแรกของโลก ช่วยให้ผู้ป่วยไม่ต้องทนทุกข์กับการถ่ายเลือดไปตลอดชีวิตอีกต่อไป

Gene Therapy: การส่ง “ยีนดี” เข้าไปกู้ชีพเซลล์ที่กำลังจะตาย

สำหรับโรคพันธุกรรมบางชนิดที่เกิดจากการที่ร่างกาย “ขาด” ยีนสำคัญในการผลิตโปรตีน เทคโนโลยี ยีนบำบัด (Gene Therapy) จะเข้ามาทำหน้าที่เหมือนพนักงานขนส่งที่นำพิมพ์เขียวชุดใหม่เข้าไปให้เซลล์

• กลไกการทำงาน: นักวิจัยจะนำไวรัสที่ถูกดัดแปลงพันธุกรรมจนปลอดภัย (ไม่ก่อโรค) มาใช้เป็นพาหะ (Vector) จากนั้นจะทำการ “บรรจุยีนที่ปกติ” ใส่เข้าไปในตัวไวรัส แล้วฉีดเข้าไปในร่างกายผู้ป่วย ไวรัสจะทำหน้าที่นำยีนดีนั้นตรงเข้าสู่เซลล์เป้าหมาย เพื่อให้เซลล์กลับมาสร้างโปรตีนหรือเอนไซม์ที่ร่างกายขาดหายไปได้เอง
• ความสำเร็จในปัจจุบัน: เทคนิคนี้ถูกนำมาใช้รักษาโรค SMA (Spinal Muscular Atrophy) หรือโรคกล้ามเนื้อฝ่อลีบในเด็กทารก ซึ่งเดิมทีเด็กที่ป่วยด้วยโรคนี้มักมีอายุขัยไม่เกิน 2 ปี แต่ยีนบำบัดสามารถช่วยชีวิตพวกเขาให้เติบโตและเดินได้เหมือนเด็กปกติ

CAR-T Cell Therapy: ปรับแต่งพันธุกรรมเม็ดเลือดขาวให้เป็น “นักล่ามะเร็ง”

ในระบบภูมิคุ้มกันปกติ เม็ดเลือดขาวของเรามีหน้าที่กำจัดสิ่งแปลกปลอม แต่เซลล์มะเร็งนั้นฉลาดเกินไป พวกมันมักจะ “พรางตัว” จนเม็ดเลือดขาวมองไม่เห็น Biotech จึงเข้ามาช่วยเปิดตาให้นักล่าเหล่านี้

• กลไกการทำงาน: แพทย์จะดึงเซลล์เม็ดเลือดขาว (T-Cell) ออกมาจากร่างกายของผู้ป่วย นำมาเข้าห้องแล็บเพื่อ ดัดแปลงพันธุกรรม โดยใส่รหัสยีนที่ชื่อว่า CAR (Chimeric Antigen Receptor) เข้าไป ซึ่งเปรียบเสมือนการติดตั้ง “เรดาร์ตรวจจับมะเร็ง” จากนั้นจะทำการเพาะเลี้ยงให้มีจำนวนมหาศาล แล้วฉีดกลับเข้าไปในตัวผู้ป่วย
• ความสำเร็จในปัจจุบัน: เม็ดเลือดขาวที่ถูกอัปเกรดแล้วจะสามารถวิ่งตรงไปทำลายเซลล์มะเร็งเม็ดเลือดขาว (Leukemia) และมะเร็งต่อมน้ำเหลืองได้อย่างเฉียบคมและทรงพลัง ส่งผลให้อัตราการหายขาดจากมะเร็งระยะลุกลามพุ่งสูงขึ้นอย่างน่าอัศจรรย์